Spinraza je pripravená pomáhať pacientom so spinálnou svalovou atrofiou

Neformálne stretnutia a diskusie na Salóne Vozickar.info (Piešťany 31. októbra) boli miestom „zrodu“ aj informácií, ktoré nie sú vo všeobecnosti známe. S novinkami v piešťanskom hoteli Máj zaujala aj Iva Bednaříková zo Zlína. Keďže sa to bezprostredne týka jej onemocnenia, pozorne sleduje „príchod“ nového lieku Spinraza do Česka.

Spoločnosť Biogen, ktorá je držiteľom registrácie lieku Spinraza, uvádza, že ide o prvý liek vyvinutý pre pacientov so spinálnou svalovou atrofiou (SPA).

• Farmakoepidemiologické dáta nie sú na Slovensku známe

Toto jedinečné liečivo na SPA bolo v USA zaradené do zoznamu povolených liekov v závere minulého roka. Európska medicínska agentúra (EMA) pre použitie v krajinách Európskej únie ho začala schvaľovať v zrýchlenom konaní už začiatkom tohto roka.

O tom, že bol urobený prelomový objav v liečbe jedného z nervovosvalových ochorení, vedia pacientske organizácie aj na Slovensku. Organizácia muskulárnych dystrofikov (OMD) v SR spoločne s Klubom rodičov so spinálnou svalovou atrofiou (SMA) požiadali Asociáciu na ochranu práv pacientov (AOPP), aby začala s kompetentnými orgánmi rokovať o zabezpečení dostupnosti novej liečby aj na Slovensku. Prvé stretnutia s cieľom „rozbehnúť“ celý tento proces  sa uskutočnilo v prvej polovici júla.

Poverený zástupca AOPP už oslovil spoločnosť Biogen, ktorá je držiteľom registrácie lieku Spinraza. Jedným z problémov, ktoré na prvom stretnutí vyšli na povrch, je, že aktuálne počty potenciálne indikovaných pacientov, teda ani farmakoepidemiologické dáta nie sú na Slovensku známe. Biogen preto nevie, aký počet pacientov by mohol byť do štúdie o účinnosti lieku a vedľajších účinkoch zaradený.

Zástupcovia pacientov pripomenuli, že v záujme rešpektovania ich potrieb je dôležité získať informácie od pacientov formou tzv. pacientom oznamovaných výsledkov (patient reported outcomes). Platitelia, odborná verejnosť a zástupcovia pacientov sa vďaka tomu oboznámia so zdravotnou, sociálnou a ekonomickou situáciou pacientov a ich rodín. Aj na základe takýchto dát by bolo možné zvážiť pridanú hodnotu novej liečby a jej vplyv na verejné zdroje, ale aj na každodenný život pacienta.

• Okrúhly stôl ako spoločná transparentná platforma

Z európskeho pohľadu sú dáta o kvalite života známe, keďže nedávno bola publikovaná prehľadová práca o kvalite života pacientov so SMA. Škoda, že do tejto štúdie nebolo zahrnuté Slovensko ani Česko, pretože to znižuje záujem výrobcu o registrovanie lieku u nás. Spinraza je dostupná v Poľsku a Slovinsku prostredníctvom EAP (Early Access Program)  Spoločnosť Biogen informovala, že EAP v prípade Slovenska nie je aktuálny.

Platí to aj pre postautorizačné štúdie (SHINE, NURTURNE). Zástupcovia výrobcu uviedli, že u štúdie SHINE ide o pokračovanie spolupráce s pacientmi už zaradenými do predchádzajúcich registračných štúdií. Štúdia NURTURNE bude sledovať účinnosť liečiva nusinersen u novorodencov s geneticky potvrdenou asymptomatickou formou SMA. Tento výskum sa uskutoční vo vybraných centrách s predchádzajúcimi skúsenosťami so SMA štúdiami. Teda ani touto cestou sa Spinraza na Slovensko nedostane.

Na základe diskusie na úvodnom stretnutí s držiteľom registrácie sa ukázala potreba formulácie okrúhleho stola ako spoločnej transparentnej platformy všetkých účastníkov pri rozhodovaní o dostupnosti liečby na Slovensku. Prijať by sa mal model európskych krajín MOCA (Mechanism of Coordinated Access to Orphan Drugs). Zúčastnení sa predbežne a nezáväzne dohodli na ďalších stretnutiach aj za prítomnosti Market Access špecialistov. Spoločne sa pokúsia načrtnúť myšlienku spoločnej platformy za účelom mapovania všetkých stratégií získania relevantných informácii ohľadom SMA v SR.

• Spinraza nevylieči, ale odďaľuje zhoršenie choroby

Nový liek, ktorý je stále predmetom ďalšieho monitorovania, obsahuje liečivo nusinersen. Účinkuje tak, že pomáha telu vytvoriť viac bielkovín SMN, ktorých majú pacienti so spinálnou svalovou atrofiou nedostatok. Ich zvýšený počet zníži stratu nervových buniek a tým zvyšuje svalovú silu. Spinraza teda nevylieči SPA, ale odďaľuje zhoršenie zdravotného stavu a zlepšuje aktuálne zdravotné dispozície.

Spinraza v podobe injekčného roztoku sa aplikuje do tela v spodnej časti chrbta (lumbálna punkcia) v oblasti okolo miechy. Liečivo je nutné podávať v sérii šiestich účinných jednotiek v presne stanovených intervaloch. Následne sa aplikuje  raz za štyri mesiace (doživotne).

Zástupcovia výrobcu informovali, že sa už uskutočnili prvé rokovania so zdravotnými poisťovňami. Išlo o informatívne stretnutia, nakoľko ide o úplne novú situáciu. Mnohé otázky, ktoré vstup lieku na trh prinesie, nesúvisia len s konkrétnou liečbou SMA.  Ide o systémové nahliadanie na celú problematiku. Tieto rokovania nebudú jednoduché, pretože cena lieku Spinraza je neuveriteľne vysoká. Pohybuje sa v rozmedzí od 86 349 eur (Dánsko) po 89 600 eur (Nemecko). Na Slovensku už zástupca výrobcu podal žiadosť o úradné určenie ceny lieku, ktorý nie je zaradený do zoznamu kategorizovaných liekov. V nej navrhuje cenu lieku Spinraza  stanoviť vo výške 84 667 eur. Prepočet navrhovanej maximálnej ceny lieku vo verejnej lekárni nesmie byť vyšší ako 98 732 eur. Je pravdepodobné, že zvyšovaním počtu pacientov, ktorí liek budú užívať, sa jeho jednotková cena bude znižovať. K tomu však môže dôjsť až v priebehu dlhšieho časového  horizontu.

(j.szabo@vozickar.sk)

Ďalšie články z tejto kategórie:

https://www.vozickar.info/prednaska-pomocky-verzus-zakony/

https://www.vozickar.info/je-potrebne-system-conformat-pouzivat/

https://www.vozickar.info/vozickarsky-salon-ma-jasnu-buducnost/

https://www.vozickar.info/silke-naun-bates-stastna-zena-bez-noh/